福建
近日，由北京天壇醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)中心首席科學(xué)家王伊龍帶領(lǐng)團隊，與國內(nèi)藥企聯(lián)合研發(fā)的我國首款完全自主設(shè)計的SOD1基因突變型漸凍癥新藥，已順利完成二期臨床試驗，預(yù)計明年正式上市。
新藥首批臨床數(shù)據(jù)近期登上國際權(quán)威學(xué)術(shù)雜志《自然·醫(yī)學(xué)》。研究成果顯示：首批6位試驗患者用藥240天后，腦脊液中的壞蛋白水平降低56%至69%，血液中的神經(jīng)損傷“警報信號”降低一半以上，病情被按下了“暫停鍵”。
蔡磊牽線，一場與時間的賽跑
這場科研的幕后關(guān)鍵牽線人，是漸凍癥患者、京東原副總裁蔡磊。2023年，正是他把研發(fā)企業(yè)推薦給了天壇醫(yī)院團隊。
▲2026年5月，蔡磊需要24小時護理，依然在工作
漸凍癥在醫(yī)學(xué)界被稱為“比癌癥更殘酷的絕癥”。絕大多數(shù)患者確診后生存期僅有3到5年，身體像被逐漸凍住——從手腳無力到無法吞咽、呼吸，唯有意識始終清醒。
王伊龍?zhí)寡?，比疾病本身更讓人無力的，是“無藥可用”。目前，國內(nèi)僅有的兩款治療藥物均為進口，且只能輕微延緩病情惡化，無法逆轉(zhuǎn)或阻止病情發(fā)展。
從“延緩”到“根治”，國產(chǎn)新藥實現(xiàn)跨越
約10%的漸凍癥患者屬于SOD1基因突變型。這類患者體內(nèi)的SOD1基因突變后，會持續(xù)產(chǎn)生有毒壞蛋白，不斷攻擊運動神經(jīng)元，最終導(dǎo)致身體機能全面衰退。
這款國產(chǎn)新藥有望為這10%的漸凍癥患者“解凍”。藥物瞄準了這些患者身上攜帶的SOD1基因突變，治療原理可簡單理解為：用藥物“封印”突變基因，從源頭掐斷致病鏈條。
更值得關(guān)注的是，新藥在用藥便利性上也有突破。王伊龍介紹，進口藥每3個月或半年需注射一次；新藥理論上有效期更長，半年甚至一年以上打一針即可，未來在價格上也將更具優(yōu)勢。
遺憾的是，蔡磊本人不屬于SOD1基因突變型漸凍癥，無法從這款藥中直接受益。事實上，絕大多數(shù)漸凍癥患者都和他一樣，病因至今不明。
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來源：北京日報
編輯：楊歡歡
審核：黃美輝、劉碧華
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