北京
7月21日，諾華在發布2026H1業績時透露，已向FDA遞交Delpacibart zotadirsen（Del-zota）用于治療存在外顯子44跳躍突變的杜氏肌營養不良癥（DMD44）的加速批準申請。
Del-zota是Avidity Biosciences（已被諾華收購）開發的一款靶向調控抗肌萎縮蛋白（dystrophin）水平的新型RNA療法，屬于抗體偶聯寡核苷酸（AOC）藥物，由靶向轉鐵蛋白受體1（TfR1）的人源化單抗偶聯多個磷酸二酰胺嗎啉寡聚物（PMO）而來。該藥物能夠調控抗肌萎縮蛋白的合成過程——誘導前體mRNA剪接時跳過突變的外顯子44并恢復抗肌萎縮蛋白閱讀框，從而使肌肉細胞能夠產生近乎完整的抗肌萎縮蛋白，以恢復肌細胞完整性并防止其損傷。
在II期EXPLORE44研究中，7-27歲男性DMD44患者接受Del-zota（5mg/kg或10mg/kg）治療后，門診和非門診DMD44患者的外顯子44跳過較基線增加了42%和33%；全人群的正常抗肌萎縮蛋白水平較基線變化值比安慰劑組提高了25%，門診和非門診患者分別提高了27%和22%；門診和非門診DMD44患者的抗肌萎縮蛋白陽性纖維百分比（PDPF）分別提高了48%和33%。
在II期EXPLORE44-OLE研究中，DMD44患者的10米步行用時減少了0.7秒。
據醫藥魔方NextPharma數據庫統計，目前全球已有兩款AOC藥物申報上市，另一款為Zeleciment rostudirsen（Dyne Therapeutics）。兩款AOC藥物均旨在治療DMD，不過Zeleciment rostudirsen針對的是外顯子51跳躍突變DMD。
Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
