中國創(chuàng)新藥物臨床試驗格局的演變與轉(zhuǎn)型（2015-2025）

引言

中國臨床試驗格局的演變深受2015年啟動的一系列監(jiān)管改革的影響。國務院關(guān)于改革藥品和醫(yī)療器械審評審批制度的指示標志著一個關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點，該指示引入了嚴格的數(shù)據(jù)核查要求，以確保數(shù)據(jù)的真實性和完整性。后續(xù)政策建立了默示許可制度，簡化了試驗性新藥（IND）的審評流程，并提高了試驗注冊和監(jiān)管的透明度。在此背景下，這里分析了2015年至2025年的試驗注冊數(shù)據(jù)，以評估中國及其他地區(qū)的公司如何適應這些變化。

一、數(shù)量增長與階段結(jié)構(gòu)成熟

自2015年以來，中國啟動的創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)量持續(xù)增長，至2025年已達2366項。這一增長速度已超過全球平均水平，使得中國在全球此類臨床研究活動中的占比大幅上升：2025年占比50%，而2015年僅為13%。

這種快速擴張伴隨著試驗結(jié)構(gòu)的顯著成熟。如今，中國的臨床試驗生態(tài)系統(tǒng)對于中國境內(nèi)或境外公司開發(fā)的藥物表現(xiàn)出不同的階段分布。2015年至2025年間，中國公司發(fā)起的創(chuàng)新藥物試驗變得更加均衡，I期試驗從64%降至48%，III期試驗從9%升至14%。與此同時，中國境外申辦方發(fā)起的試驗對后期橋接研究的重視程度有所降低，III期試驗的比例從58%降至46%，而早期階段試驗的比例則相對增加。

這些向早期階段開發(fā)的轉(zhuǎn)變體現(xiàn)在中國在全球I期臨床試驗中的領(lǐng)先地位，2025年，中國占全球活動的47%，而美國占25%。總體而言，這些趨勢凸顯了中國正從后期臨床開發(fā)的地點轉(zhuǎn)變?yōu)橐粋€全面且全球一體化的創(chuàng)新療法開發(fā)中心。

二、治療領(lǐng)域的戰(zhàn)略分化

盡管在中國啟動的試驗比例有所增長，但與總部位于其他地區(qū)的公司相比，總部位于中國的公司在治療重點上仍存在差異。

在全球范圍內(nèi)，中國公司發(fā)起的試驗更多集中在腫瘤學領(lǐng)域，這些公司在2015年至2025年間發(fā)起的所有試驗中，腫瘤學試驗占49%，其中尤其關(guān)注當?shù)亓餍胁W重點疾病，如胃癌和肝細胞癌。相比之下，中國以外公司發(fā)起的試驗中，腫瘤學試驗占32%。

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三、藥物類型的轉(zhuǎn)變與技術(shù)采納

不同類型藥物劑型啟動試驗的比例趨勢反映了中國技術(shù)的快速采用。對中國公司啟動的創(chuàng)新藥物試驗進行比較后發(fā)現(xiàn)，小分子藥物的比例從2015年的55%下降到2025年的33%（補充圖1）。這尤其反映出中國公司正轉(zhuǎn)向基于抗體的藥物劑型。到2025年，這些公司啟動的涉及單克隆抗體、雙/多特異性抗體和抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）的試驗比例為32%，而2015年這一比例為7%。

中國以外公司的趨勢在方向上相似，但強度要小得多，2015年至2025年間，小分子藥物的占比從58%下降到43%，而基于抗體的藥物形式的占比則從19%上升到24%。

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四、靶點格局與風險偏好

對臨床試驗中正在測試的創(chuàng)新藥物的前十大靶點進行分析，揭示了總部位于中國或其他地區(qū)的公司在風險偏好上的差異。數(shù)據(jù)顯示，中國本土公司已高度飽和了如表皮生長因子受體（EGFR）和程序性死亡受體配體1/程序性死亡受體配體1（PD1/PD-L1）等已驗證的靶點。

中國公司針對PD1/PD-L1的試驗數(shù)量在整個十年間一直保持較高水平，并在2025年達到峰值，部分原因是基于PD1/PD-L1的雙特異性抗體、抗體藥物偶聯(lián)物（ADCs）和聯(lián)合治療方案持續(xù)發(fā)展。與此同時，總部位于中國以外的公司已開始將資源重新分配給其他機制，針對PD1靶向藥物的試驗在2021年達到峰值。

相比之下，中國以外的公司則表現(xiàn)出更具活力的靶點輪換，在研究早期就采用了如GLP-1受體等代謝靶點。中國公司也緊隨其后，從2021年起GLP-1活性急劇增加，最終在2025年超過了中國以外公司的數(shù)量，但總體模式仍表明中國公司的多元化進程較慢。中國國內(nèi)的投資仍更多地集中在已確立的靶點上，如PD1、EGFR和HER2，而不是像其他國家公司投資組合中那樣展現(xiàn)出更廣泛的機制分布。

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五、地理足跡與全球化整合

總部位于中國境內(nèi)或境外的公司在其臨床項目的地域整合方面存在差異?？偛课挥谥袊惩獾墓疽阎鸩綄⒅袊{入其同步的全球戰(zhàn)略中。到2025年，這些公司發(fā)起的試驗中有39%被歸類為國際多區(qū)域臨床試驗（MRCTs）。相應地，包含中國研究地點的全球MRCTs的比例從2015年的2%增加到2025年的11%。這一上升趨勢表明，中國已更系統(tǒng)地融入全球發(fā)展路徑，而不僅僅被視為一個獨立的監(jiān)管市場。

相比之下，中國本土企業(yè)仍主要聚焦于國內(nèi)市場。中國申辦方發(fā)起的試驗中，約90%僅在中國大陸境內(nèi)進行，其中55%為國內(nèi)多中心研究，35%為單中心研究。多區(qū)域臨床試驗（MRCTs）僅占其總體試驗組合的4%，表明其在全球協(xié)調(diào)開發(fā)項目中的參與度有限。

在中國申辦者開展的海外研究中，地域集中現(xiàn)象十分明顯。在多區(qū)域臨床試驗（MRCT）和單一國家海外多中心試驗中，美國和澳大利亞是主要的海外試驗目的地。這些試驗通常在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和澳大利亞治療用品管理局的監(jiān)管下進行。這種集中現(xiàn)象表明，當中國創(chuàng)新者進軍海外市場時，他們會優(yōu)先考慮成熟的監(jiān)管環(huán)境，以生成高質(zhì)量的數(shù)據(jù)，為未來與FDA或歐洲藥品管理局（EMA）的監(jiān)管互動提供支持。

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結(jié)語

在過去十年中，得益于監(jiān)管現(xiàn)代化和資本投資，中國已成為臨床試驗的高流量目的地。從早期階段試驗向后期階段試驗的轉(zhuǎn)變，反映出中國將國內(nèi)研發(fā)管線推進至關(guān)鍵開發(fā)階段的能力有所提升。然而，結(jié)構(gòu)性挑戰(zhàn)仍然存在。國內(nèi)活動高度集中在腫瘤學領(lǐng)域和已驗證靶點（如PD1和EGFR）周圍，這表明研發(fā)工作出現(xiàn)了同質(zhì)化，“內(nèi)卷”嚴重。這與全球醫(yī)藥組合中更廣泛的治療多樣化形成鮮明對比。此外，在多區(qū)域臨床試驗（MRCT）參與度方面的差異表明，盡管中國企業(yè)正在生成大量臨床數(shù)據(jù)，但這些證據(jù)中的大部分仍未充分融入全球監(jiān)管生態(tài)體系。未來的增長可能取決于從基于數(shù)量的快速跟進者戰(zhàn)略轉(zhuǎn)向首創(chuàng)新藥戰(zhàn)略，以及將國內(nèi)試驗能力轉(zhuǎn)化為全球協(xié)調(diào)的開發(fā)項目。

參考文獻：

Trends in the landscape of clinical trials of innovative drugs in China since 2015. Nat Rev Drug Discov. 2026 May 13.

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