世界自閉癥日｜每 54 名兒童 1 人患病，干細胞及外泌體帶來全新可能

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本文重點摘要

4月2日是世界自閉癥日，全球每54名兒童中就有1名受自閉癥譜系障礙（ASD）困擾，社交障礙、語言遲緩、刻板行為成為他們與世界連接的“無形壁壘”。目前主流干預手段僅能緩解癥狀。

近年來，干細胞及外泌體，憑借無創便捷、靶向精準的優勢，通過抗炎、神經修復、免疫調節等多重機制，為自閉癥治療帶來新突破。

本文匯總多項臨床案例與研究進展，帶你讀懂這項前沿技術如何為“星星的孩子”打開溝通之門。

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本期撰文：福建醫科大學 YANG

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

每年4月2日，是世界自閉癥日。自2007年聯合國將這一天定為世界自閉癥日以來，全球對自閉癥的認知不斷提升，從“認知障礙”到“神經多樣性”，我們逐漸學會接納每一個獨特的個體，但自閉癥帶來的困境，仍困擾著無數家庭。

今年世界自閉癥日的宣傳主題是“提質全生涯服務供給,聚焦孤獨癥家庭支持與成年服務???”。而醫學技術的突破，正是幫助他們走出孤獨、融入社會的關鍵支撐。

讀懂自閉癥：不是“孤僻”，是大腦的“連接障礙”

自閉癥，全稱自閉癥譜系障礙（ASD），是一種復雜的神經發育障礙，通常在兒童3歲前發病，核心癥狀集中在三個方面，且會伴隨終身：

1. 社交互動障礙：回避目光接觸，不愿與人交流，無法理解他人情緒，難以建立同伴關系；

2. 語言溝通障礙：語言發育遲緩，甚至無主動語言，無法清晰表達需求，部分患兒存在語言重復、刻板表達；

3. 重復刻板行為：頻繁出現甩手、轉圈、反復擺弄物品等固定動作，對環境變化極度敏感、抗拒。

據統計，全球自閉癥患病率持續上升，目前我國自閉癥患兒已超200萬，且每年以新增十幾萬的速度增長。

更令人揪心的是，自閉癥目前尚無根治方法，主流干預手段主要是行為訓練、特殊教育和家庭支持，僅能緩解部分癥狀，無法從根源上改善大腦神經功能的異常，許多患兒終身無法正常社交、入學、獨立生活，給家庭和社會帶來沉重負擔。

近年來，隨著再生醫學的發展，科學家們發現，自閉癥的核心病理與神經炎癥、大腦神經連接異常、免疫失衡密切相關——大腦內的小膠質細胞過度激活，引發慢性神經炎癥，損傷神經元突觸，導致信息傳遞受阻，進而表現出一系列自閉癥癥狀[1]。

而干細胞及外泌體，恰好能針對性破解這些核心問題，尤其鼻噴給藥方式，為兒童患者提供了無創、友好的新選擇[2-3]。

干細胞及外泌體：三重修復，從根源改善自閉癥癥狀

在自閉癥治療領域，間充質干細胞（MSCs）及其分泌的外泌體（MSC-EVs），是目前最具潛力的前沿技術之一。其中，鼻噴給藥憑借獨特優勢，成為兒童自閉癥治療的優選方式。

圖片來自文獻5

與靜脈注射、顱內注射等傳統給藥方式相比，鼻噴給藥完美適配自閉癥患兒的生理特點和依從性：

無創便捷：無需穿刺、無需手術，僅通過鼻腔噴霧即可完成給藥，避免了患兒因抗拒打針、手術而產生的情緒波動；

靶向精準：干細胞及外泌體經鼻腔黏膜吸收，沿嗅神經通路直接繞過血腦屏障，精準抵達大腦病變區域，避免藥物被全身代謝浪費，腦部富集率遠高于靜脈注射；

安全溫和：外泌體無活細胞移植風險，其低免疫原性，幾乎不會引發免疫排斥，僅少數患兒出現輕微鼻癢、流涕，無需特殊處理即可自行緩解，適合長期干預。

干細胞及外泌體鼻噴干預自閉癥，并非“對癥緩解”，而是通過三重核心機制，從根源修復大腦神經功能，破解自閉癥的病理難題[2-5]：

干細胞及外泌體改善自閉癥的機制：

1.平息神經炎癥，穩定大腦微環境：

干細胞及外泌體可抑制大腦內小膠質細胞的過度激活，降低TNF-α、IL-1β等促炎因子水平，減少炎癥對神經元的損傷，同時通過調節PD-1/PD-L1通路，實現“代謝重編程+神經炎癥調控”雙重作用，為神經修復創造穩定環境。

2. 修復神經連接，提升認知與語言功能：

干細胞及外泌體攜帶miRNA、神經營養因子等活性物質，可促進神經元增殖、分化，增加突觸密度，修復受損的神經環路，改善大腦信息傳遞能力，從而幫助患兒提升語言表達、認知理解能力。

3. 調節免疫與腸腦軸，實現身心協同改善[3]：

自閉癥患兒常存在免疫失衡和腸道菌群紊亂，干細胞及外泌體可調節機體免疫功能，修復腸道屏障、改善菌群組成，減少腸道異常信號對大腦的刺激，緩解患兒情緒激動、易怒等問題，實現身心同步改善。

此外，研究還發現，外泌體可通過調控PI3K-mTOR神經修復信號通路，改善自閉癥相關的大腦病理改變，發揮顯著的修復作用。

案例匯總：干細胞及外泌體，幫助自閉癥兒童提升多方面能力

目前，干細胞及外泌體治療自閉癥已進入臨床研究階段，全球多項研究及臨床案例證實了其安全性與初步療效。以下匯總多項真實案例：

●案例1：30 名 CARS 評分 > 37 的自閉癥患兒，干細胞移植后 CARS 中位數從 50 降至 46.5，多方面能力顯著提升。

發布在《Stem Cells Translational Medicine》的一篇臨床案例中[6]，30名符合自閉癥的診斷標準,而且兒童自閉癥評分表（CARS）得分>37的患兒進行了干細胞治療。

研究人員對他們進行了麻醉，穿刺、采集并分離出了干細胞，然后再次注入回他們的身體內，沒有發生與移植相關的嚴重不良事件。

第一次移植后，這些參與臨床的患者兒童自閉癥譜系障礙（ASD）的嚴重程度顯著降低，CARS評分（評分越高代表自閉癥譜系障礙的嚴重程度越高）中位數從50降至46.5，適應能力增加。

在移植后18個月內，這些患兒的社交溝通、語言和日常技能顯著提高。相反，重復行為和多動性顯著減少。觀察到社會溝通、眼神交流、語言、行為和日常技能的積極變化，學習能力也顯著提高，特別是在18個月后。

此外，患有多動障礙的兒童的比率下降了50%，不需要外界幫助就能正常上學的兒童人數增加了。

圖片來自文獻[6]

●案例2（干細胞及外泌體聯合干預）：改善超90%，自閉癥男孩重新開口，回歸正常生活。

一篇案例報道顯示[8]，一位被確診為重度自閉癥的男孩，經標準評估工具檢測，其自閉癥治療評估清單（ATEC）總分高達149分（分值越高，癥狀越嚴重），社會反應量表（SRS-2）總分193分，遠超正常兒童范圍，屬于典型的重度自閉癥伴多種共病。

研究團隊為男孩制定個性化階梯式干預方案，從5歲8個月至9歲完成5輪干細胞及外泌體聯合聯合治療，每一輪均實現明確改善，經過4年5輪治療，男孩的各項評估指標均恢復至正常范圍，具體表現為：

01.量表評估：ATEC總分從149分降至11分，SRS-2總分從193分降至32分，接近普通兒童水平；

02.共病緩解：癲癇癥狀完全消失，所有抗癲癇藥物均已停用，隨訪期間無復發；胃腸反流癥狀明顯改善；

03.功能提升：能正常社交、溝通流暢，可適應普通學校生活，具備自主生活能力。

圖片來自文獻[8]

小結

未來，隨著研究的不斷深入和技術的持續優化，干細胞及外泌體有望成為自閉癥的更為有效的輔助干預手段，打破傳統干預的局限，幫助更多“星星的孩子”走出孤獨，改善語言、社交能力，實現生活自理、融入社會。

世界自閉癥日，我們不僅要學會接納每一個“星星的孩子”，更要相信醫學的力量。隨著越來越多的目光聚焦干細胞與外泌體前沿技術的研發與臨床轉化，以國際標準的質控體系，推動無創、安全、高效的細胞科技落地，用科技守護每一位“星星的孩子”，讓他們也能勇敢地擁抱世界、自在生長。

參考文獻：

[1]Matta SM, Hill-Yardin EL, Crack PJ. The influence of neuroinflammation in Autism Spectrum Disorder. Brain Behav Immun. 2019;79:75-90. doi:10.1016/j.bbi.2019.04.037

[2] Xu M, Zhang X, Liu Y, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. J Transl Med. Published online March 20, 2026. doi:10.1186/s12967-026-08030-3

[3] Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025;17(5):e83440. Published 2025 May 4. doi:10.7759/cureus.83440

[4]Qin Q, Fan L, Zeng X, et al. Mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicles alleviate autism by regulating microglial glucose metabolism reprogramming and neuroinflammation through PD-1/PD-L1 interaction. J Nanobiotechnology. 2025;23(1):201. Published 2025 Mar 11. doi:10.1186/s12951-025-03250-z

[5]Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future?. J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi:10.1155/2012/480289

[6] Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021;10(1):14-26. doi:10.1002/sctm.20-0102

[7] Exosomes derived from adipose mesenchymal stem cells: a potential non-invasive intranasal treatment for autism

https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2020.03.059

[8] Gesundheit B, Hochbaum L, Fetyukhina A, Vorobyev V, Vorobyev N. Mesenchymal Stromal Cell Treatment Alleviates Autism Spectrum Disorder Symptoms: A Case Report. Cureus. 2025;17(5):e83440. Published 2025 May 4. doi:10.7759/cureus.83440

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