基因魔剪的專利“鐵幕”

從創新藥定價到數據資產化，再到深度參與全球治理，我們一邊突破技術，一邊在政策和倫理上摸索前行。

在當今的科技浪潮中，基因編輯技術無疑是最具顛覆性的創新之一。CRISPR-Cas9基因編輯技術，被譽為“基因魔剪”，它高效、精準、便宜，為治愈遺傳病、對抗癌癥甚至改良農作物等方面帶來了革命性希望。然而，這把剪刀，卻被卷入了全球范圍的專利“鐵幕”爭奪戰。

當科學突破撞上法律的高墻，改變生命的“基因魔剪”正被纏繞在專利“鐵幕”之中。這場專利戰不僅關乎巨額經濟利益，更將重塑基因編輯技術的創新生態和未來走向。

“基因魔剪”的專利之爭

2012年，加州大學伯克利分校的詹妮弗·杜德納和德國馬普研究所的埃馬紐埃爾·沙爾龐捷在《科學》雜志發表的里程碑論文，揭示了CRISPR-Cas9系統作為“分子剪刀”的精準切割能力。該技術的出現如同一顆耀眼的明星，照亮了基因編輯的未來。

CRISPR技術的揭秘，引起了當時科學界的軒然大波，讓科學家們無一不驚嘆于大自然的鬼斧神工——這套源于細菌免疫防御的機制，竟能被改造為精準的“基因剪刀”。CRISPR-Cas9系統由兩部分組成：CRISPR RNA（gRNA）和Cas9蛋白，gRNA就像是精準的“導航儀”，能夠鎖定目標基因的位置；而Cas9蛋白則是一把鋒利的“剪刀”，在gRNA的引導下，精準地在目標位置切割DNA，從而實現基因的插入、刪除或替換。這項技術讓基因編輯變得更加簡單和高效，能夠將基因編輯成本降低至傳統技術的1%，耗時縮短90%。由于CRISPR技術對基因組的精準“修剪”能力，它為治療遺傳性疾病和癌癥帶來了新的曙光，不僅如此，在農業上CRISPR技術也展現出巨大潛力，它可以培育出更優良的作物品種，提高糧食產量和質量。

2013年，該技術出現了關鍵轉折。來自于麻省理工學院（MIT）和哈佛大學博德研究所的張鋒團隊傳出捷報：CRISPR成功編輯人類細胞基因組。當顯微鏡下觀察到精準的基因修正時，標志著該技術正式邁入醫學應用殿堂。這項突破性進展瞬間點燃了持續十年的“專利之爭”。加州大學伯克利分校認為，杜德納和沙爾龐捷的團隊最早提出了CRISPR基因編輯的概念，其基礎研究已涵蓋真核應用潛力。而博德研究所則強調，將CRISPR技術應用于人類細胞編輯更需要突破性的適配技術，這才是CRISPR技術走向實際應用的關鍵一步。

隨著CRISPR技術的商業價值越來越明顯，專利授權和許可成了大家爭搶的“香餑餑”。拿到專利授權，就等于握住了技術的獨家“鑰匙”，并可通過向他人授予許可來獲取可觀的經濟回報。一旦獲得CRISPR技術的核心專利，便能在全球范圍內主導該技術的商業化進程，涵蓋了藥物研發、農業育種、基因治療等諸多重要領域，從而占據該技術的制高點。

割裂的版圖

在全球的CRISPR“基因魔剪”技術專利版圖里，法律差異就像一座“巴別塔”，讓不同法域的專利爭奪戰變得越來越復雜。經過十年的專利爭奪，CRISPR技術的專利格局逐漸形成了三大陣營的割據態勢。

在北美，博德研究所和麻省理工學院緊密合作，手握23件真核細胞基礎專利，牢牢把控著CRISPR技術在哺乳動物細胞應用的核心命脈，憑借在基礎研究和應用開發上的優秀表現，博德研究所成功構建起了一道堅不可摧的專利壁壘，讓其穩穩地坐上了北美CRISPR領域的頭把交椅。

基因編輯技術藥物

與此同時，身在歐洲的杜德納團隊領銜的CVC集團（加州大學/維也納大學）也不甘示弱，一舉拿下18個國家的基礎專利，這些專利涵蓋了CRISPR技術的核心原理和基本應用。通過廣泛開展國際合作并精心布局，CVC集團在全球基因編輯領域穩穩占據了一席之地，為歐洲的科研機構和企業筑牢了專利防線。

我國在基因編輯技術領域的崛起表現得尤為亮眼。這不僅體現在專利數量的快速增長上，更體現在技術創新和應用的多元化。例如，在新型CRISPR系統的開發方面，輝大（上海）生物科技有限公司研發的CRISPR Cas12i、CRISPR-Cas13RNA系統均已在美國獲得專利授權；中科院基因編輯技術重點研究項目CRISPR-Cas9，其涉及LEPTO1及其編碼蛋白、OsSWEET13基因突變體等，目前多項專利已獲得授權。在醫療應用方面，瑞風生物科技有限公司應用CRISPR/Cas基因編輯技術對γ-珠蛋白啟動子進行了精準修飾，有望實現單次給藥即可達根治的效果，目前已處于我國I期臨床研究中，有關專利已在我國獲得授權。

在農業方面，中國農業大學國家玉米改良中心從微生物宏基因組中成功篩選出一種核酸酶，并申請了我國首個自主知識產權的基因編輯工具底盤酶Cas12i，該專利在中國及中國香港地區均獲得授權。目前已利用CRISPR/Cas12i系統在玉米、水稻、擬南芥等多種農作物上完成了基因編輯靶向剪切活性的驗證，該技術為我國基因編輯技術的產業化安全發展奠定了堅實的基礎。

全球范圍內，CRISPR-Cas9基因編輯技術的專利授權情況呈現出顯著的地域差異和法律沖突。2022年2月，美國專利商標局（USPTO）裁定張鋒團隊所在的博德研究所擁有在真核細胞中使用CRISPR-Cas9技術的專利。然而美國聯邦巡回上訴法指出該專利審判和上訴委員會（PTAB）在裁決中錯誤應用了法律標準，盡管如此，博德研究所的專利在美國仍被認定有效。而在歐洲，情況則截然不同。2017年5月，歐洲專利局授予了杜德納和卡彭蒂耶團隊在歐盟地區使用CRISPR-Cas9技術的專利。

此后，歐洲專利局多次駁回博德研究所和張鋒團隊的專利申請。2025年，歐洲擴大上訴委員會運用“默示協議推定”原則，恢復了博德研究所的部分專利優先權，這一裁決基于19世紀的古老商法原則，卻在現代基因技術領域引發了廣泛關注。

這種分裂源于法律標準的根本沖突：歐洲采用“可實現性優先”原則，認為理論可行即滿足授權；美國堅持“書面描述要求”，強調必須提供具體實施路徑。2025年歐洲擴大上訴委員會運用創新的“默示協議推定”原則推翻前判，為博德研究所專利恢復優先權，這場法律地震正在重塑全球專利格局。這種差異不僅增加了專利申請的復雜性和不確定性，還給全球基因編輯技術的創新生態帶來了深遠影響。

專利“鐵幕”下的創新困境

在CRISPR基因編輯領域，分散的專利格局催生了高昂的“許可金字塔”：企業需支付基礎工具許可費（50～200萬美元）、遞送系統二次許可（治療產品銷售額3～8%）以及檢測方法專利費（每檢測盒0.5～2美元），多重許可成本直接推高療法定價。2024年獲批的鐮狀細胞病療法Casgevy定價310萬美元，其中專利許可成本占比高達42%，而全球148個在研項目因許可壁壘被迫終止。這種“專利地雷陣”效應在多個領域顯現，哈佛醫學院開展的血癌研究需耗費18個月來獲取6項專利的許可；黃金大米項目因拜耳公司持有的β-胡蘿卜素合成通路專利糾紛延遲上市5年；單個新冠病毒CRISPR檢測方案因需整合12項專利技術，使得開發成本激增300%，定價達常規PCR檢測的3倍。這些案例揭示了專利碎片化對技術創新和公共健康的系統性壓制。

CRISPR技術的專利壁壘就像一堵高墻，把技術的推廣和應用限制得死死的。不過，2019年7月，全球科技巨頭默克公司和麻省理工、哈佛博德研究所聯手，打破了這堵墻。他們達成了一項開創性的協議，搭建了一個非獨占許可的知識產權框架。這個合作的目的是讓全球的研究機構能更輕松地拿到CRISPR基因編輯技術，把專利授權的流程變得簡單明了。

利用CRISPR技術研發基因編輯藥物虛擬圖

根據協議，博德研究所把默克和自己手里的CRISPR專利打包授權，涵蓋了商業研究工具、試劑盒開發以及內部研究用途。這個框架還設計了三級梯度許可機制：非營利學術機構可以免費使用技術；開發診斷產品的話，收取3%的銷售額分成；治療性藥物則采用5～8%的分級分成模式。最關鍵的是，協議里劃定了倫理禁區，明確禁止人類生殖系編輯這種有爭議的應用。

這種合作模式就像給CRISPR技術的轉化踩了一腳油門，博德研究所和默克公司強強聯手，讓更多的研究機構和企業能夠輕松地把該技術應用在相關研發上，他們主動敞開大門，邀請其他核心專利持有者加入，不管是直接參與，還是通過第三方專利池等方式合作，目標只有一個，就是讓更多的研究者們能夠更方便地獲得CRISPR技術的自由使用權限。

創新生態重構

在全球基因編輯的專利大戰中，我國正在積極出招，努力打破專利封鎖，為技術的普及和長遠發展開辟一條新路。說到基因藥，價格貴一直是老大難的問題，2024年剛獲FDA批準的基因療法Casgevy，定價高為220萬美元，但是這個價格的背后，其實是藥企在回收天價研發成本和讓患者用得起藥之間努力找平衡。有意思的是，Casgevy比其競品Lyfgenia的310萬美元真的便宜了不少，這在一定程度上也算是對可及性的一種努力。同樣，我國也可借鑒這個思路，結合國情，打出醫保談判、藥品集采這樣的組合拳，把基因藥的價格降下來，減輕患者的負擔，讓更多人真正用上這項救命技術。

我國在基因編輯的數據資產化上正穩步推進。中科院遺傳發育所張永清團隊就打造了一個實用工具——基因編輯動物新發突變數據庫（VDGE）。這數據庫堪稱一座“資源寶庫”，匯集了多種基因編輯工具和應用實例，為研究提供了極大的便利。庫內數據被清晰地劃分為物種、家系、樣本、目標突變、變異和相關基因這六大核心模塊，就像整理有序的“智能抽屜”，讓科研人員查找使用得心應手。關鍵的是，中科院通過數據知識產權保護給這座寶庫穿上了“防護服”，既保障了數據安全合規，又為技術創新打下了堅實的數據地基。有了這層保障，科研人員就能更放心地利用這些真金白銀的數據，放手推動技術前沿。

近年來，全球基因編輯管理動靜不小。2025年歐盟就搞了個大動作，專門給用在植物、食品和飼料上的新型基因組技術（NGT）立了新規矩。其中一大亮點是建了個公開的專利數據庫，強制要求企業在申請注冊時，必須把手上現有的、正在申請的所有專利信息統統亮出來——專利信息這下徹底透明了。更貼心的是，歐盟還留了個后手：碰上突發公共衛生危機，允許緊急開放專利授權，讓救命技術能第一時間派上用場。

中國在基因編輯治理上一直沖在前頭，既聯手國際伙伴，也自己摸索新招，就是想要建一個更透明、更公平的專利共享機制。像參加全球大流行協定談判時，我國就力挺共享基因數據，方便大家更快評估風險。當然，該守的規矩也絕不馬虎，堅持要和《生物多樣性公約》這些國內外法律框架對表，尊重各國的生物資源主權。碰上公共健康危機，中國更不含糊，明確支持啟動專利強制許可——在緊急關頭，即使專利權人不同意，也能生產銷售救命藥。這些實打實的動作，正在一點點鑿開基因編輯技術的專利壁壘，為技術普及和長遠發展破壁開路。這不僅讓中國在全球基因編輯圈的話語權變重了，也為全球重構技術生態提供了實實在在的“中國方案”。

在基因編輯這條路上，中國正一步步破開專利高墻。從創新藥定價到數據資產化，再到深度參與全球治理，我們一邊突破技術，一邊在政策和倫理上摸索前行。

專利本該是創新的推手，而非攔路石。如今這堵專利“鐵幕”正被緩緩拉開，基因編輯在生命科學中的巨大能量也隨之釋放。這把曾掀起風波的“基因魔剪”，在破與立的辯證中，正重新勾勒生命科技的未來圖景。它的終極價值，不在于專利證書上的署名，而在于能否讓加納的地中海貧血患兒重展笑顏、讓海南的橡膠林扛住病害、讓創新的陽光真正平等地灑在每個人身上。期待未來，這把“魔剪”真能剪出個新世界，為所有需要它的人裁出希望的光。（作者單位：國家知識產權局專利局專利審查協作天津中心）

（文章來源：《創意世界》2026年1月號）

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編校：苑寶平

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