廣東
我國約有70萬名發作性睡病患者，其中1型發作性睡病（NT1）占比高達75%至80%。這種以日間不可控嗜睡、情緒激動時猝倒、夜間睡眠紊亂為核心癥狀的罕見神經系統疾病，通常在10至20歲之間發病，正值人生求學、就業的關鍵時期。然而，由于公眾認知不足、癥狀復雜多變，患者從發病到最終確診平均需要10年以上。長期以來，國內治療手段僅限于針對單一癥狀的對癥治療，無法從根本上解決問題。
7月23日，這一困境迎來歷史性轉折——武田中國宣布，旗下創新藥物奧普雷頓片正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療16歲及以上青少年和成人1型發作性睡病患者。中國由此成為該藥物全球首個獲批上市的市場。作為中國首個獲批的口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，也是目前唯一獲批用于治療1型發作性睡病的創新藥物，奧普雷頓片的上市標志著我國發作性睡病治療正式從“對癥治療”邁入“對因治療”的新階段。
常被誤診的睡眠疾病，迎來治療拐點
1型發作性睡病的核心病因在于下丘腦負責調控睡眠—覺醒信號的食欲素神經元丟失，導致患者的睡眠—覺醒狀態極不穩定。患者不僅會出現日間過度思睡，還可能反復發生猝倒——在情緒波動時突然失去肌張力；夜間睡眠呈現碎片化，常伴隨睡眠癱瘓、入睡前幻覺等癥狀；長期還可能伴隨注意力下降及認知功能受損。這些貫穿24小時的癥狀和功能障礙，使得患者的學業、工作與社交生活方方面面都受到嚴重影響，還可能增加交通意外風險，并伴有更高的焦慮、抑郁等心理健康問題。
北京大學人民醫院睡眠醫學科主任、北京大學睡眠研究中心主任韓芳教授指出：“長期以來，1型發作性睡病的治療主要依賴針對單一癥狀的對癥治療藥物。奧普雷頓片的獲批意味著1型發作性睡病治療模式迎來了重大轉變，標志著治療正從‘以對癥治療為主’邁向‘針對食欲素缺乏發病機制的對因治療’的新階段。”
這一轉變的臨床價值，在覆蓋19個國家、納入273名患者的兩項全球III期臨床研究中得到了充分驗證。兩項研究結果顯示，與安慰劑相比，奧普雷頓片在各項預設終點上，對所評估的NT1廣泛癥狀均展現出具有統計學意義的顯著改善。與安慰劑相比，在日間過度思睡方面，大多數接受2mg每日兩次劑量治療的受試者在清醒維持實驗中覺醒達到了正常范圍（≥20分鐘），近85%的受試者思睡量表評分與健康個體相當（≤10）。在猝倒控制方面，奧普雷頓片在12周內顯著降低每周猝倒發生率，較基線變化百分比的中位數超過80%，受試者中位無猝倒天數從基線時的每周0天提高至第12周時的每周4-5天。在安全性方面，奧普雷頓片的總體耐受性良好，最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。
從“對癥”到“對因”，機制驅動帶來診療變革
奧普雷頓片之所以能夠實現廣泛的癥狀改善，根源在于其作用機制直擊疾病本質。作為一種口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，它通過選擇性激動OX2R來恢復信號通路，靶向1型發作性睡病食欲素缺乏這一核心發病機制。通過激動OX2R，奧普雷頓片旨在促進覺醒，并減少包括猝倒發作在內的異常快速眼動睡眠樣現象，從而改善臨床研究中評估的日間及夜間系列癥狀。
武田全球研發區域負責人、武田研發中國及亞太中心負責人王璘博士表示：“奧普雷頓片由武田自主研發，是中國首個獲批用于治療1型發作性睡病的食欲素受體激動劑。神經科學是武田的戰略重點領域之一，武田將繼續致力于食欲素的創新科學轉化，為睡眠覺醒障礙及其他未被滿足需求的疾病領域患者帶來有意義的治療選擇。”
武田中國總裁劉燕博士表示：“奧普雷頓片是首個且目前唯一獲批用于治療1型發作性睡病的藥物，通過靶向疾病核心發病機制，作用于廣泛的臨床癥狀，有望為疾病管理帶來意義深遠的改變。我們由衷感謝中國監管機構對武田創新成果的認可，通過加速審評支持創新療法更快惠及中國患者，快速回應國內迫切的臨床需求。此次獲批也是武田中國發展進程中極具里程碑意義的一步，開啟了我們在神經科學領域發展的新篇章。”
采寫：南都N視頻記者 王道斌
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