首款！諾和諾德雙抗新藥在中國申報上市

7月22日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)更新了一條受理信息，諾和諾德旗下“迪納西米單抗注射液”的上市許可申請正式獲得承辦。

盡管官方尚未披露具體適應癥，但結合該藥全球臨床布局及公開研究進展，業(yè)內普遍認為，此次申報指向的正是A型血友病的預防性治療。

值得注意的是，這是諾和諾德首個在中國提交上市申請的雙特異性抗體藥物，標志著這家丹麥制藥巨頭在華創(chuàng)新藥管線進入雙抗時代。

模擬凝血因子VIIIa：一款“橋梁”抗體如何工作

迪納西米單抗（代號Mim8）屬于凝血因子VIIIa模擬物類雙抗。

其設計邏輯頗為精巧：通過同時抓取凝血因子IXa與凝血因子X，人為搭建一座“分子橋梁”，替代先天性缺乏或功能缺陷的凝血因子VIIIa，從而重啟凝血級聯(lián)反應中的關鍵一環(huán)——凝血酶生成。

與傳統(tǒng)替代療法需頻繁靜脈輸注不同，該藥采用皮下注射給藥方式，在便利性上具備顯著優(yōu)勢。

從機制上看，這并非全新概念。

羅氏早已上市的艾美賽珠單抗（Hemlibra）同樣基于FVIIIa模擬原理，并已在全球血友病A市場占據(jù)主導地位。

而迪納西米單抗被外界視為諾和諾德發(fā)起的直接挑戰(zhàn)者，其臨床前及早期數(shù)據(jù)提示，Mim8在分子結構上可能具有更高的結合親和力或更長的半衰期，但最終優(yōu)劣仍需頭對頭研究驗證。

全球同步推進，中美上市僅差一步

在時間軸上，諾和諾德對迪納西米單抗的全球化布局節(jié)奏緊湊。

2025年9月，公司已向美國FDA遞交該藥用于伴或不伴抑制物的A型血友病成人與兒童的上市申請，覆蓋所有年齡段及抑制物狀態(tài)患者。

而中國此次受理，距離美方遞交不足一年，表明諾和諾德對中國市場的同步性要求明顯提升。

支撐這兩地申報的，是代號為FRONTIER的一系列臨床試驗。

截至目前，三項III期研究已讀出完整或中期數(shù)據(jù)：

- FRONTIER 2（52周，成人與青少年）：該研究同時對比了按需治療和既往規(guī)律預防治療。

結果顯示，迪納西米單抗在降低年化出血率上均達到統(tǒng)計學優(yōu)效性，且主試驗期內64%～95% 的患者未發(fā)生任何需要干預的出血事件。

這一寬區(qū)間可能反映了不同基線嚴重程度或給藥方案的差異。

- FRONTIER 3（兒童人群）：中期分析覆蓋了伴或不伴抑制物的患兒。

每周一次皮下注射后，74.3% 的兒童未出現(xiàn)治療性出血，初步驗證了該藥在低齡群體中的可行性。

- FRONTIER 5（26周，轉換研究）：這項設計頗具現(xiàn)實意義，直接讓患者從艾美賽珠單抗無縫切換至迪納西米單抗，無需洗脫期。

結果顯示，轉換過程耐受性良好，未報告新的安全性信號。

凝血酶生成水平被穩(wěn)定提升至正常生理范圍，但未出現(xiàn)過度升高所擔心的血栓風險。

中國市場：血友病治療格局或迎“雙雄”時代

A型血友病是中國《第一批罕見病目錄》中的病種，患者需終身依賴凝血因子替代或旁路藥物控制出血。

目前，艾美賽珠單抗已進入國家醫(yī)保目錄，大幅降低了患者支付門檻。

迪納西米單抗若順利獲批，將直接形成雙抗類藥物“二選一” 的局面，而皮下注射的便捷性、抑制物患者的全覆蓋以及潛在的劑量優(yōu)勢，都可能成為醫(yī)生和患者權衡的維度。

不過，諾和諾德尚未公布該藥在中國的具體定價策略及醫(yī)保準入計劃。

考慮到艾美賽珠單抗已有成熟的臨床使用經(jīng)驗和報銷路徑，后來者迪納西米單抗需要在真實世界證據(jù)、長期安全數(shù)據(jù)或給藥間隔（如每周一次對比更優(yōu)方案）上拿出更清晰的差異化價值。

從CDE受理到最終獲批，通常還需經(jīng)過技術審評、臨床現(xiàn)場核查等流程。

若一切順利，這款雙抗新藥有望在2027年內為中國血友病A患者提供新的選擇。

而諾和諾德能否借此在罕見病凝血領域從羅氏手中分得一杯羹，也將是未來兩年全球血液學領域最受關注的商業(yè)敘事之一。

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