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來源：醫麥客
近日，Mesoblast 宣布，美國 FDA 已批準其直接開展 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的注冊性臨床試驗。
Ryonci 為首個獲 FDA 批準上市的間充質基質細胞（MSC）藥物，目前僅獲批用于 2 個月及以上兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。
這項新的注冊性試驗基于 Ryoncil 在兒童中已證實的安全性、在 DMD 臨床前模型中的有效性證據以及 FDA 批準的生產工藝。
利用 Ryoncil 在 SR-aGvHD 中的抗炎作用機制，Mesoblast 旨在減少 DMD 特征性的炎癥級聯反應，保護肌肉功能，并延緩疾病進展。
該抗炎策略與已上市的 DMD 基因治療藥物（ASO 類：eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen；AAV 基因療法：elevidys）作用機制互補，后者主要通過補充抗肌萎縮蛋白發揮作用。
試驗計劃隨機入組 76 例 5~9 歲患者，在標準治療基礎上接受 Ryoncil（9 個月內 7 次輸注，2×10? 細胞/kg）或安慰劑。
主要終點為 9 個月時的從地面站立時間（FDA 驗證的批準終點）。
Mesoblast 正與患者倡導組織 Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）合作，促進患者招募與試驗認知。美國約有 1.5 萬名 DMD 患兒。
作為美國首款獲批上市的間充質干細胞藥物，Ryoncil? 已于 2024 年 12 月獲 FDA 批準。
其商業化進程持續超預期，2026 財年 3 月季度凈銷售額達3030 萬美元，上市一周年累計收入逼近 1 億美元。
2025 年下半年，Ryoncil? 凈銷售額已達 5700 萬美元，帶動公司總收入從上年同期 320 萬美元飆升至 5130 萬美元。
憑借強勁的商業化表現，Mesoblast 上調全年業績預期，預計2026 年 Ryoncil? 全年凈收入將達 1.1 億 —1.2 億美元，持續領跑全球干細胞藥物商業化賽道。
目前，Ryoncil? 已覆蓋美國 49 家核心移植中心，目標覆蓋 64 家占全美 94% 移植手術量的核心機構，醫保覆蓋人群擴展至 2.8 億美國人，包括聯邦醫保與各州醫療補助計劃，市場滲透率與可及性穩步提升。
參考資料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/08/3269787/0/en/Mesoblast-Receives-IND-Clearance-from-FDA-to-Directly-Proceed-to-Registrational-Trial-for-Approval-of-Ryoncil-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
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