基因編輯與6歲女孩之死

作者 | 燕梳樓

這事我很早就知道了，但過于敏感，不好說。

直到昨天官方發了通報，表示已經成立調查組全面調查。

那就順著網線聊聊，這起全球首例腦部基因編組治療與6歲女孩之死。

事實上這起事件已經過去了一年多。此前上海有關部門已就該起醫療試驗對新華醫院作出2.4萬元的處罰。

但涉事的仇子龍團隊似乎全身而退。并在女孩離世不到1年后，將這起堿基編輯醫療試圖形成論文，發表在《自然》雜志上。

論文大談該療法在小白鼠身上糾正CHD3基因突變、改善行為異常的研究結果，卻只字未提在猴子身上的實驗失敗，更沒有提6歲女孩小美之死。

上海女孩小美原本有一個快樂的童年，除了大腦發育比同齡人遲緩一點，走路說話慢一點，最差的結果就是不能像正常人那樣獨立生活，但并不會危及生命。

這種名為Snijders Blok–Campeau綜合征的罕見病，其實是一種基因編輯出錯，按科普的說法就是，在人類30多億個堿基中，有一個地方本來是C，結果寫成了T。

就是這個錯誤的DNA，導致她大腦發育遲緩，走路說話都比同齡人慢，肌張力也不足。但在幼兒園時期，老師并不沒有感覺她與其它孩子有太大的差別，但家長卻很難接受。

2023年，小美父母在一個自閉癥患兒微信群里，聽說一個叫仇子龍的神經病學專家，他的團隊研究的基因編輯可以改寫DNA中的錯誤編碼，目前已通過猴子試驗，并進入臨床醫療階段。

這讓愛女心切的小美父母看到了希望。他們立即聯系上仇子龍。仇子龍告訴他們，目前基因編輯還處于試驗階段，沒有現成方案，沒有現成藥物，更沒有任何一個孩子可以直接參考。

但仇子龍說了一句讓小美父母最終下定決心但后悔終生的話。他說：如果你們去掉找到我，我還不敢做這件事。但現在，我們已經到了那個臨界點。這個臨界點就是臨床醫療。

也就是說，仇子龍團隊研究的基因編輯成果，得到了醫院倫理委中會批準的臨床試驗。如果小美接受這項試驗，將成為全球首位接受腦部堿基編輯（Base Editing）治療的人。

從小美父母的角度來說，與其說相信奇跡發生，不如說相信仇子龍身上的光環。仇子龍并非無名之輩，而是上海交大研究員，神經科學領域專家，還拿過杰青科學基金。

更重要的是，當年南方科大副教授賀建奎主導的“基因編輯嬰兒”事件，全球122名科學家聯名譴責賀建奎瘋狂的“人體試驗”，仇子龍便是這122名科學家之一。

所以小美的父母有理由相信，仇子龍團隊的科學與嚴謹。這種信任的直接表現就是，前后籌集了600萬元，打給仇子龍團隊指定的大學基金會、做病毒的公司，以及猴子實驗機構。

根據媒體披露，實驗室負責人楊侃還直接向小美家人索要13萬美元“研究服務費”，打到其個人帳戶。仇子龍本人也多次接受小美父母宴請，及其贈送的iPhone、iPad和一箱茅臺年份酒。

也就是說，整個項目的研究費用全部是小美家里出的。而仇子龍團隊也通過小白鼠、猴子試驗，試圖讓小美家人相信，堿基編輯進入人體大腦后可以準確修復突變，讓小美成為一個正常人。

但仇子龍團隊并沒有告訴小美父母，接受試驗的4只猴子全部出現中重度肝損傷，其中1只還出現了腎損傷。但在巨大的“基因編輯臨床第一人”的誘惑下，項目仍在近乎賭博中推進。

2025年3月24日，小美被推進手術室。醫生通過腰椎穿刺進入蛛網膜下腔，將攜帶堿基編輯器的 AAV 病毒緩緩注入她的身體，希望把小美大腦里那個錯誤的DNA 字母改回來。

但小美父母期待的奇跡并沒有出現。小美在第三天就開始發燒，隨后腎臟功能迅速衰竭，血小板急劇下降，一種叫血栓性微血管病的并發癥在短短7天時間，讓小美走向死亡。

在手術之前，治療團隊曾讓家屬簽訂一份知情同意書，其中提到過這種血栓性微血管病的并發癥。但家屬聲稱，醫生并沒有解釋或明確告知這種并發癥可能會導致死亡。

隨后，醫院倫理委員會認定這次死亡“明確與本次基因編輯治療相關”。仇子龍團隊退還了10萬美元的費用。半年后，上海相關部門對新華醫院作出了2.4萬元的處罰。

因為前面簽署了知情同意書，所以小美的父母最終選擇默認了這個結果，并沒有向社會公開。就這樣，一起失敗的基團編輯臨床試驗被當成一場普通醫療事故草草結案。

可能仇子龍團隊太想出名了，在小美離世后不到一年，他們就修改論文初稿，刪除關于猴子的試驗數據，回避了小美的人體試驗，論文最終在國際頂級期刊《自然》上發表。

這讓小美的父母憤怒不已。他們花了近600萬元、失去了女兒，而研究團隊卻無視女兒的死，拿著他們在小白鼠身上的試驗數據，跑到國際頂刊上沽名釣譽，追名逐利。

這是非常卑劣的學術造假行為。于是，他們向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求調查并撤稿。理由是“防止更多孩子受苦，也防止我們的血淚白流”。

直到美國《科學》雜志展開調查，這起死亡事件才首次進入公眾視野。學界一致認為該試驗忽視了安全風險，甚至“本不應該進入臨床試驗階段”。

此時距離小美死亡已經過了1年多時間。但這起失敗的基因編輯臨床治療案例確實不該被靜默，據報道仇子龍論文發表后，多名家長聯系其團隊尋求幫助。

科學進步固然需要代價，但這代價不該在明知有風險的情況下發生。這已經不是簡單的醫療事故問題，而是嚴重的醫療犯罪問題。

我們支持科研專家在探索罕見病方面的所作出的努力，但這起事故從頭到尾，看不到對生命的敬畏，只看到了人在名利面前的貪婪和瘋狂。

這起事故也并不能證明基因編輯技術本身無效，而是暴露了IIT在國內的流程和監管問題，也是國內臨床PI的無知和傲慢。

我們并不害怕非人為的醫療事故，我們怕的是某些PI有明知高風險的情況下，還把患者當小白鼠，把死亡率當數字。

最后我想提醒各位，了解基因編輯知識很有必要，參與基因編輯臨床治療更需謹慎，這就是我寫這篇文章的意義。

當然，目前信源主要來自于美國《科學》雜志的調查，也不能偏聽偏信。希望上海的調查能給出一個權威結論。

畢竟，前沿生物醫療技術的倫理是一回事，能否成功實現臨床轉化和突破又是一回事。

我們反對的是以科學之名草菅人命，不是以科學之名的污名與打壓。

6歲女孩之死，不該成為代價，更不該成為人血饅頭。

-End -