罕見(jiàn)病保障制度探索：專(zhuān)項(xiàng)基金能否破解惠民保“死亡螺旋”？

21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者季媛媛

2026年5月，上海法布雷病患者湯磊（化名）像往年一樣等待“滬惠保”開(kāi)放投保的消息。他從七八歲開(kāi)始就出現(xiàn)手腳疼痛癥狀，一直被當(dāng)作“生長(zhǎng)痛”誤診了二十年，直到2018年才在瑞金醫(yī)院確診，確診時(shí)他體內(nèi)的相關(guān)酶含量“基本接近于零”。

2019年阿加糖酶β在國(guó)內(nèi)獲批后，湯磊靠著“滬惠保”的保障才用上了這款藥：經(jīng)“滬惠保”報(bào)銷(xiāo)70%，再加上藥企補(bǔ)貼，每年自付費(fèi)用約一萬(wàn)元。可今年，他等來(lái)的卻是一個(gè)突如其來(lái)的消息——阿加糖酶β被移出了“滬惠保”的特藥保障目錄。

和湯磊遭遇相似的，是低磷性佝僂病患者家屬徐亞（化名）。他的女兒2022年確診，過(guò)去三年一直靠著“滬惠保”70%的報(bào)銷(xiāo)維持治療。2026版“滬惠保”對(duì)9種高額腫瘤、罕見(jiàn)病特藥增設(shè)了單藥年度20萬(wàn)元的賠付限額，按他女兒一年70.7萬(wàn)元的治療費(fèi)用計(jì)算，這意味著他需要自行承擔(dān)50.7萬(wàn)元。

2026年，以“滬惠保”為代表的多地惠民保產(chǎn)品在維持低保費(fèi)的同時(shí)，普遍對(duì)既往癥賠付規(guī)則和特藥保障責(zé)任做出了大幅調(diào)整。當(dāng)一項(xiàng)寄托了無(wú)數(shù)家庭希望的保障制度，需要在商業(yè)可持續(xù)性與社會(huì)普惠性之間權(quán)衡取舍。

2021年，“滬惠保”作為上海城市定制型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)正式推出，憑借政府指導(dǎo)背書(shū)、129元的低保費(fèi)，以及“帶病可保可賠”的低門(mén)檻，迅速覆蓋了大量市民。當(dāng)時(shí)它率先將法布雷病等6種罕見(jiàn)病藥品納入保障，患者投保后不按既往癥人群劃分，賠付比例可達(dá)70%。對(duì)于湯磊這樣的罕見(jiàn)病患者而言，“滬惠保”就是維系生命的最后一道防線。

然而到了2026年，這道防線出現(xiàn)了裂縫。2025保險(xiǎn)年度“滬惠保”賠付壓力顯著攀升，疊加渠道、運(yùn)營(yíng)等成本后，綜合成本率大概率突破100%。為此，2026版“滬惠保”做出了三項(xiàng)關(guān)鍵調(diào)整：一是將住院自費(fèi)責(zé)任的既往癥賠付比例由50%降至30%，CAR-T及創(chuàng)新基因治療的既往癥賠付比例從100%降至30%；二是對(duì)9種高額腫瘤、罕見(jiàn)病特藥設(shè)置單藥年度20萬(wàn)元的賠付限額；三是大幅擴(kuò)圍既往癥認(rèn)定范圍，新增腫瘤、心腦血管疾病、肺部疾病等數(shù)十種既往癥，高血壓Ⅲ級(jí)、糖尿病伴并發(fā)癥、冠心病等常見(jiàn)慢性病都被劃入其中。

此外，新增的“既往年度因疾病原因單年度獲賠金額大于1000元”這一認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)意味著，只要用“滬惠保”報(bào)銷(xiāo)過(guò)一次超過(guò)1000元的費(fèi)用，第二年就會(huì)被劃入既往癥人群，報(bào)銷(xiāo)比例直接從70%降到30%。

有業(yè)內(nèi)人士指出，這一標(biāo)準(zhǔn)“不管你前面投保了多少年，只要有一次出險(xiǎn)超過(guò)1000元，以后就是既往癥身份了”。這和北京普惠保、江蘇醫(yī)惠保1號(hào)等產(chǎn)品采用的“鎖定機(jī)制”形成鮮明對(duì)比：這類(lèi)產(chǎn)品規(guī)定，只要首年參保時(shí)是非既往癥身份并連續(xù)續(xù)保，即便某一年確診疾病，參保身份也不會(huì)被降級(jí)。

在特藥層面，阿加糖酶β（法布贊）被移出藥品清單，一同被移出的還有CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液（奕凱達(dá)）。“滬惠保”官方對(duì)此解釋稱(chēng)，此次調(diào)整是“合理優(yōu)化賠付比例，兼顧公平及長(zhǎng)效可持續(xù)”。

前述業(yè)內(nèi)人士指出，去年“滬惠保”為法布贊賠付約4500萬(wàn)元。此前僅有少數(shù)省份將法布贊納入當(dāng)?shù)乇Ｕ希虾Ｏ嚓P(guān)專(zhuān)病治療水平較高，當(dāng)?shù)亻L(zhǎng)期存在“商保移民”問(wèn)題。

湯磊不得不換用另一種藥物阿加糖酶α。雖然阿加糖酶α已經(jīng)納入國(guó)家醫(yī)保，但酶替代療法存在劑量依賴(lài)性，更換藥物存在一定臨床風(fēng)險(xiǎn)。

上海瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授對(duì)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者坦言：“病人已經(jīng)用藥五六年，突然轉(zhuǎn)換，我們擔(dān)心會(huì)影響治療連續(xù)性。僅靠短期用藥就得出并發(fā)癥下降的結(jié)論并不科學(xué)，只有在長(zhǎng)期治療過(guò)程中，才能觀察到心血管事件是否下降、腎功能衰竭是否延緩、卒中發(fā)生率是否降低。”她建議考慮設(shè)置過(guò)渡期，“一下子切斷，對(duì)這些病人影響非常大”。

“滬惠保”的調(diào)整并非孤例。

根據(jù)公開(kāi)信息，2026年內(nèi)蒙古“惠蒙保”將不再對(duì)既往癥參保人員賠付住院費(fèi)用；成都“惠蓉保”將連續(xù)參保既往癥人群的特藥報(bào)銷(xiāo)比例從50%下調(diào)至20%。

據(jù)浙江省醫(yī)療保障研究會(huì)副會(huì)長(zhǎng)王平洋觀察，目前多地惠民保產(chǎn)品的賠付率已經(jīng)突破90%，甚至達(dá)到95%。“從趨勢(shì)來(lái)看，（賠付責(zé)任）收緊有其必然性。”

惠民保面臨的根本困境，是保險(xiǎn)領(lǐng)域經(jīng)典的“死亡螺旋”。王平洋向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者解釋?zhuān)菝癖！翱杀？少r”的設(shè)計(jì)必然產(chǎn)生逆向選擇風(fēng)險(xiǎn)：年輕健康人群覺(jué)得“買(mǎi)了也沒(méi)什么用”，而帶病體和老年人不會(huì)退保，最終參保池里病人越來(lái)越多、健康人越來(lái)越少，賠付壓力持續(xù)攀升。近年來(lái)，超過(guò)50%的惠民保產(chǎn)品納入了罕見(jiàn)病用藥，但受保費(fèi)定價(jià)低、參保率下滑等因素限制，多地轉(zhuǎn)而收緊單藥賠付標(biāo)準(zhǔn)。罕見(jiàn)病患者作為“天然的既往癥群體”，還會(huì)受到既往癥賠付收緊的二次沖擊。

在這樣的壓力下，各地惠民保紛紛走向精細(xì)化運(yùn)營(yíng)：杭州“西湖益聯(lián)保”分出150元基礎(chǔ)版與300元升級(jí)版；河北推出9檔年齡分層定價(jià)；山東“齊魯保”設(shè)置了從19元兜底版到299元頂配版的不同檔位。上海則選擇了另一條路：不漲價(jià)，但收緊既往癥賠付。

問(wèn)題在于，這種調(diào)整對(duì)罕見(jiàn)病患者構(gòu)成了“雙重打擊”：一方面，他們被劃入既往癥人群，賠付比例大幅下降；另一方面，他們依賴(lài)的特藥被設(shè)置了賠付限額，甚至直接被移出報(bào)銷(xiāo)清單。徐亞的感受更為直接：過(guò)去三年，全上海從“滬惠保”受益的低磷性佝僂病患兒總共只有三到五人。

湯磊換了新藥后，一次治療自費(fèi)約三千元，一年要花費(fèi)五六萬(wàn)元。“對(duì)我來(lái)說(shuō)還好一點(diǎn)，”他說(shuō)，“有的寶寶體重比較大，用藥劑量也就更多。”徐亞的女兒和另外幾個(gè)孩子甚至在商量要不要賣(mài)房子撐一兩年，等著政策調(diào)整后能重新獲得保障。

當(dāng)惠民保在商業(yè)可持續(xù)性和社會(huì)普惠性之間搖擺時(shí)，浙江和江蘇給出了不一樣的思路。

2019年12月，浙江省在全國(guó)率先建立罕見(jiàn)病用藥保障專(zhuān)項(xiàng)基金，從大病保險(xiǎn)基金中按每年每個(gè)參保人2元的標(biāo)準(zhǔn)籌資，形成了穩(wěn)定資金池。自2020年啟動(dòng)以來(lái)，專(zhuān)項(xiàng)基金已平穩(wěn)運(yùn)行6年，累計(jì)保障患者從56人增長(zhǎng)到128人。當(dāng)?shù)亍笆〖?jí)統(tǒng)籌、政企共擔(dān)、個(gè)人支出封頂”的模式，被專(zhuān)家認(rèn)為具備全國(guó)推廣價(jià)值。江蘇也采用了類(lèi)似模式，從大病保險(xiǎn)基金中按每人2元?jiǎng)澇鲑Y金，作為專(zhuān)項(xiàng)基金專(zhuān)款專(zhuān)用。

陳楠對(duì)此深有感觸：“江蘇、浙江建立了專(zhuān)項(xiàng)基金，不管具體機(jī)制如何，專(zhuān)項(xiàng)基金都能保障病人治療的連續(xù)性和長(zhǎng)期性。”她呼吁上海盡快建立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金。

然而上海在建立專(zhuān)項(xiàng)基金的問(wèn)題上遇到了制度障礙。上海市醫(yī)保局在對(duì)政協(xié)提案的答復(fù)中表示：“江蘇和浙江兩省在待遇清單出臺(tái)前，就建立了罕見(jiàn)病用藥保障基金……本市建立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金目前尚沒(méi)有上位法依據(jù)。”2021年國(guó)家醫(yī)保局會(huì)同財(cái)政部出臺(tái)的《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見(jiàn)》明確規(guī)定，地方不得自行制定目錄或用變通方法增加目錄內(nèi)藥品。

這意味著，在現(xiàn)有制度框架下，上海要建立獨(dú)立的罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金確實(shí)面臨法律障礙。

但深圳的經(jīng)驗(yàn)提供了另一種可能。2026年度“深圳惠民保”不僅沒(méi)有縮減罕見(jiàn)病保障，反而將罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)保障從9種病種10個(gè)藥品擴(kuò)容至12種病種14個(gè)藥品，新增了戈謝病、漸凍癥等高價(jià)特效藥，年支付限額達(dá)60萬(wàn)元。一位5歲的戈謝病患兒，年治療費(fèi)用86.9萬(wàn)元，“深圳惠民保”賠付超過(guò)59萬(wàn)元。截至2026年4月底，“深圳惠民保”累計(jì)賠付超50萬(wàn)人次，單人最高理賠180萬(wàn)元。

深圳的做法給了徐亞很大啟發(fā)。“深圳當(dāng)?shù)氐幕菝癖６ㄎ桓嗥蛏鐣?huì)民生與政治責(zé)任，”徐亞說(shuō)，“即使基金出現(xiàn)虧空，也有政府兜底。”

“深圳惠民保”由醫(yī)保局等多部門(mén)指導(dǎo)，88元保費(fèi)維持4年不變；通過(guò)設(shè)置待遇梯度，連續(xù)參保越久、報(bào)銷(xiāo)比例越高，有效留住了健康人群，而這正是破解“死亡螺旋”的關(guān)鍵。

此前已有業(yè)內(nèi)人士建議，將罕見(jiàn)病納入獨(dú)立管理體系，建立“基本醫(yī)保＋專(zhuān)項(xiàng)基金＋慈善救助”的多元支付機(jī)制。王平洋則呼吁推進(jìn)罕見(jiàn)病保障立法，建立國(guó)家層面的專(zhuān)項(xiàng)基金。

罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，社會(huì)關(guān)注度低，是最容易被忽視的群體。深圳的經(jīng)驗(yàn)證明，惠民保并非必然走向“死亡螺旋”，關(guān)鍵在于選擇怎樣的定位，建立怎樣的機(jī)制。

當(dāng)一項(xiàng)制度在商業(yè)利益和社會(huì)責(zé)任之間搖擺時(shí)，需要更穩(wěn)定的制度設(shè)計(jì)來(lái)兜底。