美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)腎病新型療法

Vera Therapeutics宣布，美國(guó)FDA已加速批準(zhǔn)Trutakna（atacicept）上市，用于降低有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病（IgAN）成人患者的蛋白尿。在正在進(jìn)行的ORIGIN 3試驗(yàn)的預(yù)設(shè)中期分析中，接受atacicept治療的受試者在第36周時(shí)蛋白尿較基線降低46%，與安慰劑相比降低42%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義（p<0.0001）。在這一注冊(cè)性臨床項(xiàng)目中，atacicept總體耐受性良好，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為感染和局部給藥反應(yīng)。

IgAN是一種嚴(yán)重、進(jìn)展性、免疫介導(dǎo)的腎臟疾病，也是全球慢性腎病和腎衰竭的主要原因之一。全球每年在10萬(wàn)名成人中約有2.5人被確診為IgAN，確診年齡最常見(jiàn)于30歲至40歲之間。隨著時(shí)間推移，IgAN可導(dǎo)致不可逆的腎臟損傷，并最終可能需要透析或腎移植。至少50%的患者可能在確診后10年至20年內(nèi)進(jìn)展為腎衰竭或死亡。當(dāng)前臨床指南建議，將腎功能下降速度降低至生理狀態(tài)作為IgAN的核心治療目標(biāo)，蛋白尿降低被認(rèn)為是腎功能下降風(fēng)險(xiǎn)降低的替代標(biāo)志物。

ORIGIN 3是一項(xiàng)正在進(jìn)行的全球、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照3期試驗(yàn)，入組IgA腎病成人患者。預(yù)設(shè)36周中期分析的主要療效終點(diǎn)為，在首批203名已接受至少1劑atacicept或安慰劑的受試者中，與安慰劑相比，24小時(shí)尿蛋白/肌酐比值（UPCR）的變化。第36周時(shí)，接受atacicept治療的受試者UPCR較基線降低46%，與安慰劑相比降低42%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義（p<0.0001）。接受atacicept治療的受試者還實(shí)現(xiàn)了半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）水平降低68%。

Atacicept是一種重組融合蛋白，含有可溶性跨膜激活劑和鈣調(diào)親環(huán)素配體相互作用因子（TACI）受體，可以與B細(xì)胞活化因子（BAFF）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）結(jié)合。這些細(xì)胞因子是腫瘤壞死因子家族的成員，可促進(jìn)與某些自身免疫性疾病（包括IgA腎病和狼瘡性腎炎）相關(guān)的B細(xì)胞存活和自身抗體產(chǎn)生。Vera公司認(rèn)為atacicept通過(guò)靶向B細(xì)胞和漿細(xì)胞減少自身抗體，可能成為潛在“best-in-class”藥物。

參考資料：

[1] Vera Therapeutics Receives FDA Accelerated Approval for TRUTAKNA? for Adult Patients with Primary IgA Nephropathy. Retrieved July 7, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/07/3323532/0/en/vera-therapeutics-receives-fda-accelerated-approval-for-trutakna-for-adult-patients-with-primary-iga-nephropathy.html

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