新政松綁，CGT加速跑時代來了

近期，國家藥監局的三份文件，讓國內細胞與基因治療（CGT）產業迎來了新的機遇。

具體來看《關于優化細胞與基因治療藥品審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》（下文簡稱“意見稿”）、《細胞治療藥品范圍和歸類技術指導原則（2026年版）》和《基因治療藥品范圍和歸類技術指導原則（2026年版）》這三份文件在同一天發布，共同形成了“審批提速+邊界厘清”的系統化監管體系——一份旨在優化審評審批，另外兩份則厘清CGT品類標準，補齊長期以來的行業監管短板。

無獨有偶，年初FDA也剛出臺了新的CGT監管政策，意在推動CGT產品在化學、生產和控制（CMC）監管方面更為靈活。

盡管政策重點不同，但中美兩大監管同步發力絕非巧合，這背后是CGT產業正處于爆發前夜。

6月份，科濟藥業自主研發的Claudin18.2自體人源化CAR-T細胞治療產品舒瑞基奧侖賽注射液獲批上市，成為全球首款針對實體瘤的CAR-T療法，就再次推高了賽道的熱度。

政策與產業雙重催化共振，本輪新政會帶來哪些實質性變革，釋放紅利？國內CGT賽道如今又呈現何種發展格局？

立邊界，政策按下加速鍵

本次CGT新政導向十分清晰，那就是規范化和提速。

其中，審評審批優化成為了行業最核心的利好突破點。意見稿里，國家藥監局為鼓勵研發創新，提高臨床研發質效，“鼓勵在中國開展全球同步研發和國際多中心臨床試驗，將符合條件的細胞與基因治療藥品納入創新藥臨床試驗審評審批30日通道”。

從意見稿來看，符合條件的產品首先是要以臨床價值為導向，其次它們主要聚焦在惡性腫瘤、罕見病、遺傳性疾病、免疫系統疾病、神經退行性疾病等重點領域。

相較于過往，“30天”這一審評周期已經直接砍半。對于即將進入臨床階段的產品而言，無疑有利于縮短研發耗時，加速產品整體上市進程。

同時，意見稿還提出將優化優化審評審批，服務支持重點創新品種。這些新品種指向“對新靶點、新機制或者具有重要臨床價值的細胞與基因治療藥品”。

而在另外兩份文件里，則對細胞與治療產品劃分了明確的產品界線。文件明確，CGT產品的劃分原則是，“一般情況下，以‘物質基礎及活性成分’要素為主，綜合考慮生產工藝、作用機制等要素進行類別判定。”

值得一提的是，業界關心的in vivo CAR-T就被劃分在了基因治療產品領域。文件里特地提到，“以 in vivo CAR-T 為代表的一類藥品，其活性成分主要為遞送載體（如病毒載體、LNP 等）遞送的核酸序列，通過體內產生嵌合抗原受體細胞從而發揮預期生物學功能,將其歸屬于 GTMPs（微生物載體類基因治療藥品）。”

如果說審評審批優化是為產業發展“提速松綁”，那么同步配套出臺的兩份產品歸類文件，則終結了行業長期存在的產品界定模糊、分類混亂的痛點。

不過，意見稿仍在征求意見中，具體細則還有待正式落地敲定。但即便如此，讓國產CGT有序快跑，已經是行業主線。

融資升溫，中國開始領跑

在系列新政持續迭代優化之下，國內CGT產業早已邁入快速發展階段。

醫藥魔方數據庫顯示，一級市場上，國內CGT研發企業融資事件數量在2021年達到頂峰后，由于整體經濟環境受冷，2022年之后都有所回落。2025年，國內CGT融資開始有所反彈，時間來到2026年上半年，國內CGT迎來了一波融資高潮，僅上半年的融資額就幾乎與2025年趨平，為8.36億美元。

中國細胞與基因療法一級市場融資情況

圖源：醫藥魔方MedAlpha投融資數據庫

在這波熱潮里，多起大額融資事件頻發，且多集中在實體瘤CAR-T領域。相較于過去CAR-T常被用于罕見病和血液瘤領域，實體瘤領域龐大的臨床需求與市場空間，或許是資本競相涌入的原因。

今年1月，原啟生物拿下7000萬美元（約合5億元）C1輪融資，投資者陣容包含了美元基金、國際主權基金等多方資本。三個月后，這家深耕實體瘤CAR-T療法的藥企又完成了1.1億美元Pre-IPO融資。

原啟生物的核心亮點，是其產品Ori-C101。這款靶向GPC3、用于晚期肝細胞癌的自體CAR-T 藥物，已獲得NMPA批準進入晚期末線肝細胞癌的Ⅱ期臨床。這也是全球首個針對肝癌適應癥進入Ⅱ期確證性隨機對照臨床研究的CAR-T療法。

在此前的注冊Ⅰ期臨床中，Ori-C101的ORR在Ⅱ期推薦劑量（RP2D）劑量組達66.7%，在最高劑量組（DL4）則實現100%；總人群mOS長達21.4個月，遠高于現有二線治療藥物的數據。

同樣專注在實體瘤CAR-T開發的易慕峰生物，也在上半年完成了近2億元的Pre-IPO輪融資。根據弗若斯特沙利文資料，易慕峰生物潛在同類最佳候選產品IMC002（靶向CLDN18.2）為全球臨床進展第二快的實體瘤CAR-T療法。

在實體瘤之外，針對神經系統疾病、心血管疾病、免疫系統疾病等非腫瘤領域的CGT研發持續升溫，行業正逐步從腫瘤治療向多領域拓展。而這一研發布局趨勢，恰好與本輪新政重點扶持的創新方向高度契合。

與此同時，新的技術方向如iPSC、in vivo CAR-T也在從早期的技術驗證向臨床轉化和產業化加速。

專注于開發臨床級、異體通用、“現貨型”iPSC衍生神經細胞藥用于治療神經系統疾病的士澤生物，就于今年3月連續完成五億元C/C+輪市場化融資，融資將用于進一步支持其自主開發的多項“中國首發”或“全球首款”異體通用型iPSC衍生細胞新藥推進至關鍵性確證臨床階段等。

相較于細胞治療領域，基因療法總體融資相對較少，但也不乏大額融資事件。5月，堯唐生物就宣布完成了近5億元C輪融資，成為了當月CGT領域的吸金王。

圖源：《創新與融合: 下一代創新藥十年探索》-醫藥魔方報告

從全球研發格局來看，CGT創新管線則持續擴容。醫藥魔方數據庫顯示，全球范圍內CGT產品數量快速增加，截至2025年，活躍產品共有7173個，其中已有112款產品上市，絕大多數產品仍處于臨床前（58%）或1-2期臨床階段（36%）。

目前，美國和中國是CGT領域當之無愧的兩大開發市場。其中，美國有2750款，占比37%，中國內地有2640款，占比35%。

臨床研究方面，截至2025年，已有419個CGT產品在中國申報臨床，以細胞療法和基因療法為主，分別有296個（71%）和80個（19%），此外，溶瘤病毒有42個（10%），溶瘤細菌和外泌體也有少量產品申報。

其中在最為熱門的CAR-T領域，自2016年以來，中國企業申辦的臨床試驗數量迅速增加，近十年共登記1423項臨床試驗，遠高于國外（718項）。

隨著眾多管線源源不斷往前推進，中國CGT產品的上市加速態勢也更為明顯。萬聯證券的報告顯示，截至2026年4月，國內共有10款細胞和基因治療藥物獲批上市，從上市時間來看，2021年、2023年、2024年各上市2款，2025年上市4款；其中5款CD19 CAR-T，主要用于血液瘤治療；3款BCMA CAR-T，針對多發性骨髓瘤；1款干細胞治療（艾米邁托賽注射液，2025年獲批）；1款基因治療（波哌達可基注射液，2025年獲批）。

到6月份，國內也迎來了全球首款針對實體瘤的CAR-T療法“愷力美”（舒瑞基奧侖賽注射液）。這意味著中國在細胞與基因治療賽道，取得了領跑世界的成果。

不過，上市對于CGT產品而言只是開始。回看過往，能夠順利完成產業化落地、實現規模化商業變現的藥企不多，跨越十億美元“重磅炸彈”門檻的更是稀少。也因此，藥企持續攻堅技術和商業化難點，監管政策隨產業發展動態優化，兩端都仍在雙向發力完善產業發展。

事實上，任何新興產業的成熟都并非一蹴而就，而是迭代演進的過程。行業在探索中前行、也在實踐中優化升級。可以相信的是，隨著政策保駕護航、資本持續加持、以及成果不斷兌現，多重利好共振下的國內CGT產業將加速突圍，邁入發展黃金期。

Copyright ? 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。