7月6款創新藥有望獲FDA批準

編者按：2025年，美國FDA藥物評價和研究中心（CDER）批準了46款創新藥。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2026年7月，美國FDA將對6款創新藥物是否獲批做出監管決定。值得一提的是，Orca Bio公司開發的Orca-T已在獲FDA批準，商品名為Tregzi。本文將對這些療法進行相關介紹。

▲7月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Orca-T

適應癥：血液惡性腫瘤

公司名稱：Orca Bio

Orca-T由富集的CD34+干細胞，以及通過高精度平臺純化、取材自單倍型匹配供體的特定T細胞亞群組合而成。Orca-T有潛力改善患者的預后、降低移植物抗宿主病風險，并且使無法找到人類白細胞抗原（HLA）匹配供者的患者在進行移植后無需接受環磷酰胺（PTCy）治療。

美國FDA已授予Orca-T的生物制品許可申請（BLA）優先審評資格，用于治療包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴細胞白血病（ALL）和骨髓增生異常綜合征（MDS）在內的血液惡性腫瘤，該申請的PDUFA日期為2026年7月6日。BLA的提交主要基于關鍵3期臨床試驗Precision-T的積極結果。

Precision-T是一項隨機、開放標簽、多中心臨床試驗，旨在評估Orca-T與傳統同種異體造血干細胞移植（alloHSCT）在上述疾病患者中的安全性和有效性。此前公布的結果顯示，試驗達到主要終點，Orca-T在無中重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）生存率方面相較傳統移植顯示出統計學顯著且具有臨床意義的改善。一年時，Orca-T組無中重度cGvHD生存率為78%，而alloHSCT組為38%（HR=0.26，p<0.00001）；總生存率方面，Orca-T組達94%，alloHSCT組則為83%；中重度cGvHD累積發生率分別為13%與44%。

美國FDA宣布，已批準這款細胞療法上市，用于改善接受同種異體造血干細胞移植的血液癌癥成人患者的無慢性移植物抗宿主病生存期，商品名為Tregzi。

活性成分：atacicept

適應癥：IgA腎病

公司名稱：Vera Therapeutics

Atacicept是一種重組融合蛋白，含有可溶性跨膜激活劑和鈣調親環素配體相互作用因子（TACI）受體，可以與B細胞活化因子（BAFF）和增殖誘導配體（APRIL）結合。這些細胞因子是腫瘤壞死因子家族的成員，可促進與某些自身免疫性疾病（包括IgA腎病和狼瘡性腎炎）相關的B細胞存活和自身抗體產生。Vera公司認為atacicept通過靶向B細胞和漿細胞減少自身抗體，可能成為潛在“best-in-class”藥物。

今年1月，Vera公司宣布美國FDA已受理為atacicept遞交用于治療成人IgA腎病的生物制品許可申請，并授予優先審評資格。這一申請主要基于ORIGIN 3研究預設的期中分析數據。結果顯示，atacicept在第36周顯著降低患者蛋白尿水平，治療組24小時尿蛋白/肌酐比值（UPCR）較基線下降46%，并較安慰劑組實現具有統計學意義和臨床意義的42%下降（p<0.0001）。與此同時，atacicept在整個ORIGIN項目中的安全性表現良好，總體上與安慰劑組相當。

活性成分：gedatolisib

適應癥：乳腺癌

公司名稱：Celcuity

Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現對PAM信號通路的全面阻斷。美國FDA在2026年1月接受了gedatolisib的新藥申請（NDA），用于治療激素受體陽性（HR+）、HER2陰性（HER2-）的PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予該申請優先審評資格，并預計于2026年7月17日前完成審評。Gedatolisib此前已基于積極的早期臨床數據獲得突破性療法認定和快速通道資格。

該NDA的遞交主要基于3期VIKTORIA-1臨床試驗中PIK3CA野生型患者隊列的研究結果。該試驗旨在評估gedatolisib聯合治療方案在接受過CDK4/6抑制劑及芳香化酶抑制劑治療后疾病進展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的療效與安全性。針對PIK3CA野生型亞群分析的結果顯示，與活性對照藥物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三聯方案使疾病進展或死亡風險降低76%，無進展生存期（PFS）達到9.3個月，而對照組僅為2.0個月，延長了7.3個月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客觀緩解率為31.5%，中位緩解持續時間（DOR）為17.5個月。

活性成分：rivoceranib、camrelizumab

適應癥：肝細胞癌

公司名稱：Elevar Therapeutics、恒瑞醫藥

Rivoceranib是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），是血管內皮生長因子受體2（VEGFR-2）的強效抑制劑，VEGFR-2是腫瘤血管生成的主要途徑。VEGFR-2抑制是一種經過臨床驗證限制腫瘤生長和疾病進展的方法。Rivoceranib正開發作為單藥療法以及與化療和免疫治療聯合以治療各種實體瘤適應癥。Camrelizumab是一種靶向PD-1的人源化單克隆抗體，由恒瑞醫藥開發。2023年10月，Elevar從恒瑞醫藥獲得了camrelizumab的全球（大中華地區和韓國除外）商業化許可。

2026年2月，Elevar Therapeutics宣布美國FDA已接受其重新提交的新藥申請（NDA），尋求批準該公司與恒瑞醫藥聯合開發的rivoceranib與camrelizumab聯用，一線治療不可切除或轉移性肝細胞癌。FDA預計在2026年7月23日之前完成審評。同時，恒瑞醫藥也重新向美國FDA提交了camrelizumab聯合rivoceranib用于不可切除或轉移性肝細胞癌患者一線治療的BLA，并得到受理。

根據3期臨床研究（CARES-310研究）的結果，rivoceranib與camrelizumab組合一線治療晚期不可切除或轉移性肝細胞癌具有顯著的生存獲益和可耐受的安全性。中位無進展生存期（mPFS）為5.6個月，與活性對照相比將疾病進展或死亡風險降低46%。中位總生存期（mOS）為23.8個月，死亡風險顯著降低36%。安全性方面，該組合療法整體未出現新的不良事件信號，安全性可控，耐受性良好。2025年12月，CARES-310研究的最終分析數據發表于The Lancet Oncology。

活性成分：centanafadine

適應癥：注意缺陷多動障礙

公司名稱：大冢制藥

Centanafadine是一款每日一次給藥的緩釋膠囊，為潛在“first-in-class”的去甲腎上腺素、多巴胺和5-羥色胺再攝取抑制劑（NDSRI），擬用于治療兒童、青少年及成人注意缺陷多動障礙（ADHD）。

2026年1月，大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）宣布，美國FDA已受理其在研藥物centanafadine的新藥申請，并授予優先審評資格，該NDA的PDUFA日期為2026年7月24日。

該NDA的遞交主要基于四項關鍵性3期臨床試驗結果，這些試驗評估了centanafadine在不同患者人群中的療效與安全性。數據顯示，與安慰劑相比，centanafadine在改善ADHD癥狀方面取得了具有統計學顯著性且具臨床意義的療效：在青少年和兒童患者中，主要通過ADHD評分量表-5（ADHD-RS-5）進行評估，在成人患者中則通過ADHD研究者癥狀評分量表（AISRS）進行評估。此外，centanafadine在各項研究中整體耐受性良好，兒童和青少年患者中最常見的不良事件包括食欲減退、惡心、皮疹、乏力、腹痛和嗜睡，而成人患者中較常見的不良事件為食欲減退和頭痛。

一體化平臺助力小分子療法開發

2026年迄今為止，美國FDA的CDER已經批準了21款創新藥，其中包括14款小分子藥物，占比約三分之二。這一比例再次顯示，小分子藥物在全球創新藥研發中仍表現出旺盛的生命力。對于創新藥研發企業而言，能否在早期發現階段快速獲得高質量起始分子，并在后續優化、工藝開發和規模化生產中持續提升分子的成藥性、選擇性和可制造性，正成為推動小分子項目高效前進的關鍵。在這一過程中，藥明康德依托一體化CRDMO平臺，為全球合作伙伴的小分子創新藥開發提供從早期篩選、合成優化到工藝放大與生產轉化的系統支持。

在小分子藥物研發不斷追求高選擇性與綠色合成的趨勢下，藥明康德研發化學服務部（Research Chemistry Services, RCS）系統化的酶催化技術平臺，為復雜分子合成與手性構建提供高效解決方案。該平臺成立于2016年，融合藥明康德深厚的化學研發經驗與生物催化專長，能夠為客戶提供從高通量酶篩選、酶進化開發到反應工藝優化的一體化研究服務，支持藥物發現及早期開發階段的多樣化需求。平臺已建立包含1200余種酶的內部資源庫，覆蓋水解酶、酮還原酶、轉氨酶、亞胺還原酶、單加氧酶等多種關鍵酶類別，可針對不同分子結構快速匹配優化催化體系，實現高區域選擇性與立體選擇性轉化。

依托成熟的工作流程與多樣化檢測及手性分析技術，RCS在選擇性酯水解、不對稱酮還原、手性胺合成以及不對稱雙鍵還原等典型生物催化反應中積累了豐富經驗，可有效降低傳統化學路線中的步驟復雜度與雜質風險。同時，平臺具備從克級研究到百公斤級放大的反應優化與生產能力，使酶催化不僅服務于早期分子探索，也能夠順利銜接后續工藝開發與規模化制造階段。

通過將酶催化與合成化學能力深度融合，RCS能夠在提升反應效率的同時減少苛刻反應條件與環境負擔，為客戶提供更加綠色、高效且可擴展的合成路徑選擇。RCS酶催化平臺為合作伙伴解決復雜合成挑戰、加速候選分子優化與推進創新藥研發提供了穩定可靠的賦能支持。

參考資料：

各公司官網

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