突破性抗體療法獲FDA批準；口服小分子3期結果登NEJM，上市申請遞交在即……

Viridian Therapeutics甲狀腺眼病抗體療法獲FDA批準

Viridian Therapeutics日前宣布，美國FDA已批準Lumvoa（veligrotug）用于治療甲狀腺眼病（TED）。TED是一種罕見、可致殘的自身免疫性疾病，其特征為眼周及眼后組織發生炎癥和組織重塑，可導致眼球突出、復視、疼痛和視力受損。

Lumvoa的獲批主要基于兩項關鍵性3期臨床試驗THRIVE與THRIVE-2的數據，分別在活動性和慢性TED患者中驗證了veligrotug的有效性與安全性。結果顯示，兩項研究均達成各自的主要終點和所有次要終點，藥物總體耐受性良好且起效迅速，尤其在改善復視相關指標方面表現突出。此前公布的THRIVE試驗結果顯示，在第15周時，接受veligrotug治療患者的眼球突出緩解率為70%，安慰劑調整后的眼球突出緩解率為64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周內眼球突出癥狀就獲得顯著改善，此時他們只接受過一次治療。

Lumvoa是一款靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R）的靜脈輸注抗體。此前已獲得FDA授予的突破性療法認定和優先審評資格。新聞稿指出，它也是首款獲批用于TED治療且標簽包含活動性和慢性TED數據的療法。

突破性小分子3期結果登NEJM，上市申請遞交在即

BridgeBio Pharma日前宣布，PROPEL 3全球關鍵性3期研究的積極結果已發表于《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）。PROPEL 3評估口服infigratinib用于軟骨發育不全兒童患者的療效和安全性。

NEJM公布的PROPEL 3積極結果包括：

治療組第52周時，年化身高增長速度（AHV）較基線的改善顯著優于對照組，平均治療差值為+2.10厘米/年（p<0.0001），最小二乘（LS）均值差為+1.74厘米/年。同時，研究還成功達到關鍵次要終點，即第52周身高Z評分（以軟骨發育不全參考人群為基準）的變化（p<0.0001），治療組LS均值提高+0.41個標準差。在預設的關鍵次要終點探索性分析中，口服infigratinib在8歲以下兒童（占研究人群超過50%）中，首次實現了相較安慰劑在身體比例方面具有統計學意義的改善，LS均值治療差為-0.05（p<0.05）。安全性方面，口服infigratinib總體耐受性良好，未出現與研究藥物相關的停藥或嚴重不良事件。

BridgeBio計劃于2026年第三季度向FDA提交軟骨發育不全適應癥的新藥申請（NDA），并于2026年下半年向歐洲藥品管理局（EMA）提交軟骨發育不全適應癥的上市許可申請（MAA）。

軟骨發育不全癥的發病機制與編碼成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因變異有關，導致FGFR3信號通路過度激活。FGFR3是骨骼發育的負向調節分子，可影響軟骨細胞的增殖和分化。而infigratinib通過阻斷FGFR3的活性，類似于松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發育不全的潛在病理機制，從而改善骨骼生長并提高生長速度。Infigratinib曾獲美國FDA授予突破性療法認定，用于治療軟骨發育不全。

益普生收購Kartos Therapeutics

益普生（Ipsen）和Kartos Therapeutics宣布，雙方已達成一項最終合并協議。根據該協議，Ipsen同意收購Kartos Therapeutics。此次收購將為益普生帶來navtemadlin。這是一款在研MDM2抑制劑，旨在恢復p53的天然腫瘤抑制功能，p53是骨髓纖維化中的關鍵腫瘤抑制因子。數據顯示，navtemadlin作為附加療法，用于對標準治療ruxolitinib應答不佳的中危和高危TP53野生型骨髓纖維化患者，具有良好的治療潛力。

Navtemadlin目前正在全球3期POIESIS試驗中接受評估，作為ruxolitinib的附加療法，用于對ruxolitinib應答不佳的中危和高危TP53野生型骨髓纖維化患者。此前公布的數據顯示，在對ruxolitinib應答不佳的患者（n=19）中，截至第24周，42%的患者脾臟體積減少至少25%，32%的患者脾臟體積減少至少35%，32%的患者總癥狀評分改善至少50%。此外，在可評估患者（n=7）中，71%的患者驅動基因變異等位基因頻率降低≥20%，57%的患者截至第24周骨髓纖維化改善≥1級。

根據協議和合并計劃的條款，益普生將通過一家全資子公司在交易完成時支付4.5億美元首付款。Kartos Therapeutics股東還有資格獲得最高達13億美元的額外里程碑付款，其中包括監管批準里程碑付款和基于銷售額的里程碑付款。

參考資料：

[1] BridgeBio Announces Publication in the New England Journal of Medicine of Phase 3 PROPEL 3 Trial of Oral Infigratinib in Children Living with Achondroplasia. Retrieved June 29, 2026, from https://investor.bridgebio.com/news/news-details/2026/BridgeBio-Announces-Publication-in-the-New-England-Journal-of-Medicine-of-Phase-3-PROPEL-3-Trial-of-Oral-Infigratinib-in-Children-Living-with-Achondroplasia/default.aspx

[2] Ipsen to acquire Kartos Therapeutics, expanding hemato-oncology late-stage pipeline. Retrieved June 29, 2026, from https://www.ipsen.com/press-release/ipsen-to-acquire-kartos-therapeutics-expanding-hemato-oncology-late-stage-pipeline-3318643/

[3] Viridian Therapeutics Announces U.S. FDA Approval and Launch of Lumvoa? (veligrotug-vvze) for the Treatment of Thyroid Eye Disease. Retrieved June 29, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260625016249/en/Viridian-Therapeutics-Announces-U.S.-FDA-Approval-and-Launch-of-Lumvoa-veligrotug-vvze-for-the-Treatment-of-Thyroid-Eye-Disease

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