湖南
2025 年 4 月 24 日，2025博鰲干細胞產業大會在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區召開。
大會現場
會上公布了第二批細胞與基因治療技術項目落地清單，新增 5 項技術，至此，博鰲樂城真正實現落地轉化的細胞與基因治療項目達八項。
共涉及 7 項細胞治療技術和 1 項基因治療技術，適應癥則包括惡性腫瘤、間質性肺病、支氣管擴張癥等多項疾病。
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關于氣道基底層干細胞治療技術
先說新增的氣道基底層干細胞治療間充質肺疾病以及支氣管擴張癥的技術。
事實上，國內運用氣道基底層細胞治療包括慢阻肺、間充質肺疾病以及支氣管擴張癥進展較快的，只吉美瑞生一家。
再加上今年 3 月，吉美瑞生宣布于上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院順利完成首例慢阻肺病患者的自體干細胞治療；4 月 23 日，其官宣氣道基底層干細胞治療慢阻肺病新技術落地上海交大瑞金醫院（海南醫院）。
因而項目落地清單中，三項與氣道基底層細胞治療相關的技術大概率均來自吉美瑞生。
具體到管線上，REGEND001 和 REGEND006 均是通過提取人體自身肺臟中的前體細胞，都源于吉美瑞生的上皮組織前體細胞技術即R-Clone 技術：在體外進行擴增后，再輸回到患者體內，利用前體細胞分化潛能，直接參與肺泡結構或支氣管結構的修復和再生，從而改善患者肺功能。
2
關于惡性腫瘤個性化 DC 疫苗技術
關于惡性腫瘤的個性化 DC 疫苗技術，由于具體的適應癥不明，技術路徑不明，能夠查詢到的信息有限，倘若僅以臨床進展的快慢判斷，目前能夠查詢到的國內臨床進展相對較快的企業如下圖。
其中最有可能的，為立康生命科技以及中生康元生物醫藥。
立康生命科技旗下LK101 注射液，采用 mRNA-DC 疫苗形式，將編碼患者自體腫瘤個性化新抗原靶點的 mRNA 導入 DC 細胞，激活 T 細胞對腫瘤的特異性免疫反應并建立免疫記憶。
二者結合，可以有效發揮mRNA疫苗和DC疫苗的優勢，且無需體內注射免疫佐劑和mRNA包裹材料，在發揮高效、高特異性抗腫瘤免疫活性的同時，提高了藥物的安全性和耐受性。
中生康元生物醫藥旗下ZSNeo-DC1.1則是負載多個腫瘤新生抗原多肽的治療性腫瘤 DC 疫苗，體外誘導培養患者自體 DC 細胞，使其遞呈腫瘤新生抗原多肽，激活全身抗腫瘤免疫反應。
雖然關于腫瘤新生抗原疫苗治療復發或進展的高級別腦膠質瘤 | 期臨床試驗招募是在 2024 年才開始進行，但其關于治療惡性實體瘤臨床試驗早已于 2023 年即開始。
3
關于骨髓移植后抗宿主病的間充質干細胞治療
關于緩解骨髓移植后抗宿主病的間充質干細胞治療技術則相對更好查找，因其適應癥明確，細胞來源也已明確。
據智慧芽新藥情報庫統計，截止 2025 年 4 月 27 日，全球共有 724 個間充質干細胞療法藥物，來自 519 個機構，覆蓋 97 個靶點和 495 個適應癥，共開展了 1200 個臨床試驗。
以“移植物抗宿主病”“中國”“間充質干細胞療法”為關鍵詞進行檢索，除去已經宣布上市的艾米邁托賽注射液，目前僅天津麥迪森再生醫學有限公司旗下普邁托賽（Pontmestrocel）推進到了臨床III期試驗。
該藥并未放出過太多的臨床數據，但可查及的是，其早于2009年獲得了科技部“十一五”重大科技專項項目——“重大新藥創制：MSCs治療白血病等重大疾病產品關鍵技術研究”，并于2010年榮獲“2009年度國家技術發明獎二等獎”。
4
關于RPE65 雙等位基因突變相關
遺傳性視網膜營養不良的基因治療
符合 RPE65 雙等位基因突變相關遺傳性視網膜營養不良的基因治療，兩項條件的技術管線國內僅有上海朗信生物科技有限公司—— LX101 。
遺傳性視網膜營養不良（IRD）是一類遺傳性視網膜疾病的統稱，主要為常染色體隱性遺傳。其中早發型稱為根據變異的染色體號碼和具體受影響基因的位置分類多達18個，2型是最為常見的分型之一，由一號染色體上RPE65基因突變引起表達錯誤。該基因編碼一種參與視覺循環的蛋白，此蛋白是眼部光感受蛋白重要的轉化酶。突變導致RPE65活性降低或缺失，其結果是視覺循環阻斷和視覺障礙。
而 LX101 是一種基于腺相關病毒（AAV）載體的基因治療藥物，該藥物通過腺相關病毒 2 型（AAV2）攜帶正常 RPE65 基因能特異識別并轉染病變的視網膜色素上皮細胞，并在細胞內持續高效表達患者缺少的 RPE65 蛋白，恢復正常視循環，達到提升視功能的治療目的。
自 2021 年首次進入臨床試驗以來，LX101 在前期臨床試驗中均顯示出良好的安全性和有效性，為后續的 III 期臨床試驗奠定了堅實的基礎。
2024 年 7 月 30 日，朗信生物宣布其用于治療先天性視網膜營養不良（IRD）的基因治療候選藥物LX101已成功完成全部臨床III期患者入組。
寫在文末
據悉，博鰲樂城第三批細胞與基因治療技術項目已于 4 月 26 日的 2025 博鰲干細胞產業大會閉門會議上進行了評審。
讓我們拭目以待，細胞與基因治療技術的未來。
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